Nova Droga Promete Avanços Contra a Doença de Huntington

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Estudo sugere que a pridopidina alivia os sintomas, mas não ataca as origens da doença.

Uma droga de investigação chamada pridopidina parece ser um tratamento eficaz e seguro para pessoas com o transtorno progressivo da doença de Huntington, relatam pesquisadores.

Os pacientes de Huntington têm um desequilíbrio na dopamina química de sinalização. A nova droga estabiliza a sinalização da dopamina em áreas do cérebro que controlam o movimento e a coordenação.

 

De acordo com os autores do estudo, esta é a primeira droga que mostra uma melhora a perda de abilidades dos pacientes de mover seus músculos voluntariamente. A única droga atualmente aprovada para o tratamento da doença de Huntington é a tetrabenazine, que trata apenas movimentos involuntários e pode causar efeitos colaterais graves.

 

Os resultados do ensaio clínico de fase 3, conduzido por pesquisadores espanhóis liderados pelo Dr. Justo Garcia de Yebenes, do departamento de neurologia do Hospital Ramon y Cajal em Madri, aparecem na edição on-line de 7 de novembro do The Lancet Neurology.

 

O estudo incluiu 437 pacientes com doença de Huntington de oito países europeus. Os participantes tomaram pridopidina (45 miligramas uma vez por dia ou 45 mg duas vezes ao dia) ou um placebo durante 26 semanas.

 

Após seis meses de tratamento, os pacientes que tomaram a dose mais alta de pridopidine apresentaram melhorias na função motora – especificamente nos movimentos dos olhos e das mãos, contrações musculares involuntárias (distonia) marcha e equilíbrio – em comparação com os pacientes que tomaram o placebo.

 

Mais de 70 por cento dos pacientes que tomaram a dose mais alta do medicamento mostraram uma melhora significativa, de acordo com os pesquisadores. Os efeitos colaterais entre os pacientes que tomaram o medicamento foram semelhantes ao grupo de placebo.

 

“A pridopidina tem o potencial de complementar os tratamentos disponíveis, melhorando uma gama diferente de déficits motores. Sua falta de efeitos colaterais graves sugere que a pridopidina pode ser útil mesmo para aqueles pacientes que são tratados em locais que não são centros de excelência para Doença de Huntington”, concluíram os pesquisadores.

 

Um neurologista norte-americano concordou que a droga parece promissora contra uma doença com poucas opções de tratamento.

 

“Tem havido uma grande atenção para esta droga, uma vez que é uma das poucas moléculas que nos estudos preliminares foi encontrado para ter alguma eficácia na doença de Huntington”, disse o Dr. Alessandro Di Rocco, professor no departamento de neurologia e Chefe da divisão de distúrbios do movimento NYU Langone Medical Center, em Nova York.

 

“No entanto, este é o primeiro grande estudo para mostrar evidências de um resultado positivo no tratamento dos sintomas motores desta doença devastadora. E, embora o composto é aparentemente bem tolerado sem efeitos colaterais significativos, o benefício é modesto e limitado aos sintomas motores da doença e é desconhecido quanto tempo a melhoria observada poderia durar”, acrescentou.

 

Ainda assim, a pridopidine não chega à causa subjacente da doença de Huntington, disse Di Rocco.

 

“Infelizmente, Huntington é uma doença progressiva e esta droga não é um tratamento da doença em si, ela apenas fornece uma melhora de alguns de seus sintomas”, explicou. “No entanto, é uma adição bem-vinda porque há muito pouco disponível para tratar os sintomas. O desafio para cientistas e clínicos é descobrir terapias que realmente retardam ou interrompem a progressão da doença.

 

Outro especialista concordou que novas opções de tratamento para pacientes são extremamente necessários.

 

“Uma droga bem tolerada que produz até mesmo pequenos benefícios para pacientes com doença de Huntington seria uma adição muito bem-vinda aos tratamentos atualmente disponíveis para esta desordem debilitante”, Andrew Feigin, do Instituto Feinstein de Pesquisa Médica em Nova York, escreveu.

 

O estudo foi financiado pela empresa farmacêutica europeia NeuroSearch A/S.